El Laboratorio Farmacéutico Spruce Biosciences, Inc que se ha enfocado en desarrollar y comercializar terapias nuevas para desórdenes endocrinos raros con necesidades médicas no cubiertas, ha anunciado haber completado la inscripción en CAHmedia-204, un ensayo clínico de Tildacerfont, para el tratamiento de la Hiperplasia Suprarrenal Congénita Clásica en adultos.
De los 90 pacientes que debían inscribirse, han conseguido a 100 pacientes, superando las expectativas de inscripciones previstas para este estudio.
Según ha informado el Jefe Ejecutivo del Laboratorio, completar las inscripciones supone un gran avance en su programa, por lo que esperan poder informar acerca de los resultados del ensayo clínico en el tercer trimestre de 2024. Entonces, prevén poderse reunir con la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA), así como con las autoridades reguladoras extranjeras comparables, con el fin de conversar sobre el potencial camino a seguir para registrar el medicamento: Tildacerfont, como tratamiento para la Hiperplasia Suprarrenal Congénita Clásica en adultos.
CAHmelia-204 es un ensayo clínico aleatorio, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad y eficacia del medicamento Tildacerfont. Una opción de tratamiento, no esteroideo, potencialmente novedosa, administrada una vez al día, con el fin de disminuir el uso de glucocorticoides en 100 adultos con HSC clásica, en dosis suprafisiológicas de glucocorticoides con niveles normales o casi normales de androstenediona (A4) al inicio del estudio. El criterio de valoración principal de este ensayo clínico es el cambio absoluto en la dosis diaria de glucocorticoides en equivalentes de hidrocortisona (HCe) desde el inicio en la semana 24.
Durante las primeras seis semanas, los participantes recibirán un placebo ciego para evaluar su cumplimiento del tratamiento con glucocorticoides existente. Aquellos pacientes que continúen cumpliendo todos los criterios de elegibilidad al final de este período, ingresarán a un período de tratamiento de tres partes.
Durante el período de tratamiento controlado con placebo, los pacientes serán asignados al azar de forma ciega para recibir placebo, 5 mg, 100 mg o 200 mg de Tildacerfont, una vez al día. La dosificación en el período de tratamiento controlado con placebo continuará 12 semanas.
Después del período de tratamiento controlado con placebo, todos los pacientes recibirán Tildacerfont después de un protocolo de dosis creciente hasta llegar a los 200 mg una vez al día, a lo largo de 12 semanas.
Transcurridas estas 12 semanas, todos los pacientes seguirán recibiendo 200 mg de tildacerfont, una vez al día, durante otras 46 semanas. Los pacientes que consigan el control de A4 mientras estén en tratamiento suprafisiológico con glucocorticoides, tendrán la oportunidad de reducir su dosis de glucocorticoides en el período abierto de acuerdo con un algoritmo preespecificado en el protocolo.
Acerca de Tildacerfont
Tildacerfont es un antagonista oral potente y altamente selectivo, no esteroideo, que se administra una vez al día, del receptor CRF1, que es el receptor del factor liberador de corticotropina (CRF), una hormona secretada por el hipotálamo.
El receptor CRF1 se produce abundantemente en la glándula pituitaria, donde es el principal regulador del eje HPA. Al bloquear el receptor CRF1, tildacerfont tiene el potencial de abordar la vía reguladora de retroalimentación de cortisol no controlada en la HSC y, a su vez, reducir la producción de ACTH en la pituitaria, limitando la cantidad de andrógenos producidos por las glándulas suprarrenales. Al controlar el exceso de andrógenos suprarrenales, a través de un mecanismo independiente, tildacerfont tiene el potencial de reducir los síntomas clínicos no deseados asociados con la exposición elevada a andrógenos y también podría permitir a los médicos tratar de reducir las dosis de glucocorticoides suprafisiológicos que se administran a pacientes con HSC a niveles casi fisiológicos.
Tildacerfont ha sido evaluado en más de 200 sujetos en nueve ensayos clínicos completados en los que, en general, ha sido bien tolerado. Y no se ha informado de eventos adversos graves relacionados con el tratamiento con tildacerfont en estudios completados.
Acerca del Laboratorio Biofarmacéutico
El Laboratorio Biofarmacéutico, con el que mantenemos una conexión directa y actualizada, está enfocado en desarrollar y comercializar terapias nuevas para los desórdenes endocrinos raros con necesidades médicas no cubiertas. Tildacerfont es el primer medicamento no esteroideo, que se toma una vez al día, para pacientes con hiperplasia suprarrenal congénita clásica y para otros desórdenes endocrinos.
Completar la inscripción para el ensayo clínico CAHmelia-204 supone un avance importante en el protocolo exigido para conseguir la aprobación para su comercialización y distribución.
Como viene siendo habitual, desde Adisen, seguiremos informando de los avances acerca de esta esperanzadora terapia nueva para la HSC clásica.
